"EN BUSCA DE UNA CURA" Fundación Gen Rebelde GNB1

En España tan solo 20 niños han sido diagnosticados con encefalopatía GNB1, una enfermedad genética que afecta gravemente su desarrollo y calidad de vida. A nivel mundial se estiman algo más de 300 pacientes.

Esta mutación provoca retraso global del desarrollo, hipotonía, crisis epilépticas, retraso motor, dificultades en el lenguaje, la comunicación y problemas de visión, entre otros, que hacen que su día a día sea una lucha constante. Hoy en día, no existe tratamiento que pueda cambiar su pronóstico.

Desde la Fundación Gen Rebelde GNB1 impulsamos, junto al Dr. Miguel Chillón y su equipo, entre ellos la investigadora predoctoral Anna Jeanne Behr, del Vall d'Hebrón Institut de Recerca (VHIR), un proyecto pionero de terapia génica. Nuestro objetivo es claro: desarrollar una estrategia terapéutica que siente las bases para un futuro ensayo clínico y ofrecer una opción real de tratamiento a nivel internacional.

La primera fase de este estudio requiere una inversión de 300.000 €. Cada donación recibida en esta plataforma va directamente al VHIR y se destina íntegramente a este proyecto específicamente. 

Tu apoyo puede marcar la diferencia entre un futuro sin opciones y la posibilidad de cambiar el destino de estos niños y sus familias. Cada aportación, por pequeña que sea, nos acerca a la esperanza. ¡Gracias por unirte a esta lucha y dar voz a quienes más lo necesitan!