Fundación Gen Rebelde GNB1 Investigación en terapia génica en el VHIR (En busca de una cura)

Un futuro para los niños con encefalopatía GNB1

En España, alrededor de 20 niños han sido diagnosticados con encefalopatía GNB1, una enfermedad genética minoritaria que puede afectar de forma significativa al desarrollo y la calidad de vida. A nivel mundial, se estima que hay algo más de 300 pacientes.

La encefalopatía GNB1 puede manifestarse con retraso global del desarrollo, alteraciones del tono muscular, crisis epilépticas, dificultades motoras y del lenguaje, así como otras afectaciones asociadas. En la actualidad, no existe un tratamiento curativo, y el abordaje se centra principalmente en el manejo de síntomas.

Desde la Fundación Gen Rebelde GNB1, impulsamos junto al Dr. Miguel Chillón y su equipo del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR) —en concreto la investigadora predoctoral Anna Jeanne Behr— un proyecto de terapia génica con un objetivo claro: avanzar en el desarrollo de una estrategia terapéutica que siente las bases para un futuro ensayo clínico y pueda convertirse en una opción real para pacientes a nivel internacional.

Cada donación realizada a través de esta plataforma se dirige al VHIR y se destina específicamente a este proyecto de investigación.

Tu apoyo puede marcar la diferencia entre frenar o continuar el avance de este trabajo científico. Cada aportación, sea cual sea su importe, suma y nos acerca a generar nuevas oportunidades para los niños con GNB1 y sus familias.

Gracias por ayudarnos a impulsar investigación con impacto.